Elk Grove Village, IL, 09 de enero de 2013 - Repligen Corporation anunció hoy que ha firmado un acuerdo de licencia mundial exclusiva con Pfizer Inc. para avanzar en el programa Repligen sobre la Atrofia Muscular Espinal (AME), originalmente en licencia con "Familias de AME" (FSMA).
"Familias de AME" financió y dirigió el desarrollo preclínico de RG3039 con una inversión de más de 13 millones de dólares. Éste fue el primer programa de descubrimiento de fármacos jamás realizado específicamente para la AME. Repligen consiguió la licencia del RG3039 por "Familias de AME".
"Creemos que esta colaboración con Pfeizer, compañía farmacéutica líder en los esfuerzos especializados en enfermedades raras y genéticas, tiene el potencial de acelerar el desarrollo de terapias para la AME", dijo Walter C. Herlihy, Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Repligen.
"Hay una necesidad crítica para agilizar las posibles soluciones de tratamiento para las enfermedades raras como la atrofia muscular espinal, donde los pacientes tienen tan pocas opciones", dijo José Carlos Gutiérrez-Ramos, Vicepresidente Senior de Pfizer BioTherapeutics I + D. "Esta asociación combinará nuestras capacidades especializadas en el avance de las molécular para enfermedades genéticas con el programa AME líder de Repligen".
"Este acuerdo de licencia demuestra las colaboraciones innovadoras que las "Familias de AME" han implementado con éxito sin fines de lucro, entre la biotecnología y las grandes compañías farmacéuticas", dijo Jill Jarecki, Ph.D., Director de Investigación para "Familias de AME". "Estas alianzas son fundamentales para el desarrollo de nuevos tratamientos para una enfermedad rara, como la AME. Estamos muy contentos de ver a Pfizer tomando la iniciativa en el desarrollo y comercialización del programa AME, a raíz de la labor de desarrollo y la inversión original de FSMA.
FSMA comenzó en el año 2000 el programa Quinazolina/RG3039 de desarrollo de fármacos en las etapas iniciales, cuando el riesgo es más alto. Fue el programa industrial de primeros fármacos para AME jamás realizado. La dirección de FSMA teniendo los resultados positivos necesarios para licenciar el programa de Repligen y Pfizer ahora para aprovechar los recursos y conocimientos para el desarrollo clínico.
A través del liderazgo de FSMA y financiación de la investigación de 13 millones de dólares, un posible fármaco se ha creado que trata la causa subyacente de la AME. En estudios preclínicos, el fármaco se ha demostrado que atraviesa la barrera hematoencefálica, una característica crítica para un medicamento neurológico, y prolongar significativamente la supervivencia en dos modelos de ratones con diferentes tipos de AME.
El modelo de investigación de FSMA es financiar las primeras etapas de los programas de descubrimiento de fármacos para AME y luego asociarse con empresas para las últimas etapas de desarrollo clínico y acelerarlo. En las primeras etapas del desarrollo de medicamentos, los programas tienen menos de un 1% de posibilidades de éxito. Este riesgo inherente junto con pequeñas poblaciones de pacientes ha dificultado tradicionalmente la industria de trabajo sobre enfermedades raras.
Este nuevo acuerdo de licencia con Pfizer constituye un avance significativo para la comunidad AME asegurando el compromiso de una de las más grandes compañías farmacéuticas del mundo para desarrollar posibles tratamientos para la enfermedad.
El programa AME incluye el RG3039, una pequeña molécula, posible fármaco en desarrollo clínico de AME, así como compuestos de copia de seguridad y tecnologías de apoyo. Bajo los términos del acuerdo, Repligen es responsable de completar los dos primeros grupos de una fase activa de un ensayo que evaluó el RG3039 en voluntarios sanos, la que se anticipa tendrá lugar durante el primer trimestre de 2013. Repligen también proporcionará ciertos servicios de transferencia de tecnología a Pfizer que asumirá la plena responsabilidad del programa AME avanzado, incluida la realización de las pruebas clínicas necesarias para la aprobación del producto. Repligen ya ha recibido las denominaciones de EE.UU de fármacos raros y de Fast Track para RG3039 para el tratamiento de la AME, así como la designación de medicamento raro en la UE.
Familias de AME
"Familias de AME" es el líder mundial centrado en la financiación de la investigación de AME para desarrollar un tratamiento y cura para la enfermedad. Los resultados positivos y avances que la organización ha entregado, desde la investigación básica hasta el descubrimiento de fármacos a los ensayos clínicos, proporcionará esperanza real para las familias y los pacientes afectados por la enfermedad. La organización ha invertido más de 55 millones de dólares en investigación y ha participado en la financiación de todos los programas de fármacos para la AME. "Familias de AME" es una organización no lucrativa con 31 capítulos y 90.000 miembros y simpatizantes en todo Estados Unidos. El trabajo de la organización ha producido descubrimientos importantes, incluyendo la identificación de la causa subyacente y un gen de copia de seguridad para la enfermedad, que proporciona un objetivo claramente definido para terapias de la enfermedad. La organización también se dedica a apoyar a las familias de AME a través de la creación de redes, información y servicios para mejorar la atención de todos los pacientes con AME.
No hay comentarios:
Publicar un comentario