La continua inversión en investigación básica conduce a una mayor comprensión de la naturaleza exacta, las causas y consecuencias de la AME. Este conocimiento es clave para asegurar que los tratamientos más eficaces de AME se puedan identificar y desarrollar tan rápidamente como sea posible.
Elk Gove Village, IL, 29 de diciembre de 2012 -(PR.com) - "Las familias de AME" se dedica a crear un tratamiento y cura para la Atrofia Muscular Espinal mediante la financiación y la promoción de un programa de investigación integral. La inversión continua en investigación básica conduce a una mayor comprensión de la naturaleza exacta, las causas y consecuencias de la AME. Este conocimiento es clave para asegurar que los tratamientos más eficaces de AME se puedan identificar y desarrollar tan rápidamente como sea posible.
La investigación básica es fundamental para encontrar un tratamiento y cura para la AME. Proporciona información fundamental acerca de lo que va mal en la AME, mostrando cuándo y dónde la proteína SMN es necesaria. También se indica como la proteína SMN está trabajando en diferentes tipos de células. Tener este tipo de información proporciona ideas básicas para nuevas y mejores formas de haces los medicamentos para la AME.
Muchas preguntas importantes en la investigación básica de la AME siguen sin respuesta hoy. La actual edición de premios a la imvestigación de "Las familias de AME" le ayudará a responder algunas de ellas, tales como:
- ¿Que función realiza la proteína SMN en las neuronas motoras?
Los proyectos de los Dres. Custer y Androphy en la Universidad de Indiana y del Dr. Costa en la Universidad de Ottawa proporcionará una mejor comprensión de lo que hace la proteína SMN en las neuronas motoras.
- ¿Qué tejidos se ven afectados por la reducción de la proteína SMN?
Las subvenciones a la Dra. Ko en la Universidad de California del Sur y el Dr. Sumner en la Universidad Johns Hopkins, se evaluará el impacto de la baja presencia de SMN en dos tipos de células gliales, o apoyo, células que interactúan con las neuronas motoras afectadas de forma severa en los modelos de AME en ratones. Asimismo, el premio a la Dra. DiDonato explorará los tejidos que requieren SMN en ratones con AME menos grave.
- ¿Hay fabricación de fármacos para la Ame, así como la fabricación de la misma proteína AME?
La financiación a la Dra. Ma de la Northwestern University explorará las vías moleculares que controlan la degeneración de las neuronas motoras en la AME y buscar maneras de identificar y validar nuevos objetivos farmacológicos en estas vías.
¿Cuando se proporcionará de nuevo la proteína SMN y sí puede obtener todavía un beneficio en la AME?
El proyecto del Dr. DiDonato también, de la Northwestern University, en ratones con AME menos grave, que tiene el potencial para reflejar con mayor precisión la enfermedad humana. Este modelo se utilizará para evaluar la falta de SMN en las formas menos severas de la enfermedad y cómo al final del curso de la enfermedad se puede agregar de nuevo y seguir proporcionando beneficios.
La investigación básica que "Familias de AME" han financiado, a través de 145 becas de investigación y 75 instituciones, ha conseguido grandes descubrimientos:
- La causa de la AME es ahora conocida. Lo que significa que los tratamientos pueden ser desarrollados para corregir la causa subyacente de la enfermedad en lugar de reducir simplemente los síntomas.
- Un gen de copia de seguridad para la AME ha sido identificado. Lo que significa que un fármaco sencillo ya está en el cuerpo: un interruptor incorporado para trabajar en nuevas terapias.
Usando este conocimiento, ahora hay 3 ensayos clínicos que prueban nuevas terapias para la AME, y otros 10 programas en etapas anteriores en la línea de desarrollo de fármacos.
A principios del año pasado, las Juntas Asesoras FSMA se reunieron para evaluar la financiación de la investigación nueva para 37 solicitudes de subvenciones de investigación básica y 7 proyectos de descubrimiento de fármacos para la AME. La organización tiene previsto otorgar 1,4 millones de dólares en fondos de investigación nueva en los próximos meses. Esta nueva ronda de financiación se asignarán en tres áreas: 1) la investigación básica para entender la enfermedad y proporcionar ideas para la elaboración de fármacos, 2) Descubrimiento de fármacos para desarrollar nuevas terapias para la AME, y 3) la investigación clínica para ayudar a probar nuevos fármacos con eficacia y para mejorar la atención a los pacientes.
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