En agosto, Repligen decidió salir del negocio del descubrimiento de fármacos y medicamentos biológicos y centrarse en la fabricación, por lo que no fué una gran sorpresa hoy, cuando la compañía anunció que había licenciado su programa Pfizer de atrofia múscular espinal, o AME.
El programa incluye un fármaco para la AME, RG3039, así como compuestos de copia de seguridad y tecnología de apoyo. Repligen licenciado al programa de "Familias de AME", una organización benéfica que ofrece apoyo a las familias y los investigadores que desarrollan medicamentos para tratar la enfermedad. AME es una enfermedad hereditaria neurodegenerativa que afecta aproximadamente a uno de cada 6.000 bebés.
Repligen recibirá 5 millones de dólares por adelantado y, posteriormente, otros 65 millones de dólares si se cumplen los objetivos futuros. Pfizer recibirá derechos de autor Repligen por las futuras ventas de fármacos AME desarrollados en el marco del acuerdo.
Repligen completará las dos primeras fases de voluntarios sanos en la fase I de ensayos en curso de RG3039, a continuación Pfeizer se hará cargo del desarrollo del programa
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