Con frecuencia, los pacientes necesitan de alguien que interceda por ellos, y esto puede ser especialmente cierto para las personas que padecen una enfermedad rara, quienes enfrentan problemas únicos y tal vez tengan poco o ningún apoyo o tratamiento disponibles.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) está comprometida a ayudar a los pacientes y a desarrollar avances a las terapias para el tratamiento de enfermedades raras mediante la creación de productos médicos "huerfanos", incluyendo fármacos, productos biológicos (tales como proteínas, vacunas o productos hematológicos) y dispositivos para tratar alguna enfermedad o padecimiento raros. La ley de Medicamentos Huérfanos define como rara una enfermedad si menos de 200.000 personas en los Estados Unidos la padecen.
La Oficina del Desarrollo de Productos Huerfanos (OOPD, por sus siglas en inglés) de la FDA, en colaboración con el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés), lanzaron una página de internet de recursos educativos sobre el tema de las enfermedades raras, en lo que toca a la FDA, a disposición de la industria y de los pacientes. El primero de estos recursos fue inaugurado el 28 de febrero de 2014, en reconocimiento del Día de las Enfermedades Raras, y abarca temas que incluyen cómo interactuar con la dependencia y cómo acceder a terapias actualmente bajo estudio.
El Día de las Enfermedades Raras, que se conmemora el último día de febrero, es una campaña global para crear consciencia acerca de los más de 250 millones de personas en el mundo que padecen una enfermedad rara. Alrededor de 7.000 enfermedades raras se han identificado en todo el orbe; algunas tienen nombres conocidos, tales como fibrosis quística y la esclerosis lateral amiotrófica o enfermedad de Lou Gehrig, pero muchas no. Treinta millones de estadounidenses padecen enfermedades raras, que pueden ser crónicas, degenerativas, debilitantes, discapacitantes, graves o mortales. Un 80 por ciento de estas enfermedades son genéticas, y alrededor de la mitad de todas las enfermedades raras afectan a los niños.
La Oficina del Desarrollo de Productos Huerfanos de la FDA.
La FDA está en una posición única para poder ayudar a quienes padecen una enfermedad rara, ofreciendo varios incentivos importantes para fomentar la creación de productos que traten estas enfermedades, entre ellos:
- conceder la designación de medicamento huérfano para ciertos medicamentos y productos biológicos, lo cual alienta a las empresas a crear productos al ofrecerles incentivos financieros y de otra índole;
- dar subvenciones económicas para impulsar el desarrollo clínico de medicamentos, productos biológicos, y dispositivos y alimentos médicos, para el tratamiento de enfermedades raras;
- conceder la designación de dispositivo de uso humanitario (HUD, por sus siglas en inglés) para los dispositivos médicos que tratan enfermedades raras, con lo cual estos productos satisfacen los requisitos para acceder al mercado por una vía de comercialización aparte, conocida como la Vía de Exención para los Dispositivos Humanitarios (HDE, por sus siglas en inglés); y
- dar subvenciones económicas para impulsar la creación de dispositivos pediáticos, muchos de los cuales se usan para tratar y diagnosticar enfermedades raras.
La FDA está en una posición única para poder ayudar a quienes padecen una enfermedad rara, ofreciendo varios incentivos importantes para fomentar la creación de productos que traten estas enfermedades, entre ellos:
- conceder la designación de medicamento huérfano para ciertos medicamentos y productos biológicos, lo cual alienta a las empresas a crear productos al ofrecerles incentivos financieros y de otra índole;
- dar subvenciones económicas para impulsar el desarrollo clínico de medicamentos, productos biológicos, y dispositivos y alimentos médicos, para el tratamiento de enfermedades raras;
- conceder la designación de dispositivo de uso humanitario (HUD, por sus siglas en inglés) para los dispositivos médicos que tratan enfermedades raras, con lo cual estos productos satisfacen los requisitos para acceder al mercado por una vía de comercialización aparte, conocida como la Vía de Exención para los Dispositivos Humanitarios (HDE, por sus siglas en inglés); y
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