Resultados prometedores para el mantenimiento de la función motora en la atrofia muscular espinal (AME/SMA) - una enfermedad neurodegenerativa-pedriática de aparición poco frecuente, grave y debilitante.
Marsella, 10 de marzo 2014 - Trophos ha anunciado que los resultados principales de un ensayo clínico fundamental de su producto olesoxime en la atrofia muscular espinal (AME/SMA) muestran un efecto beneficioso en el mantenimiento de la función motora en pacientes con AME. Si se aprueba, olesoxime podría ser el primer tratamiento específicamente desarrollado para pacientes con AME.
La AME es una enfermedad genética autosómica recesiva que afecta a las neuronas motoras de los músculos voluntarios utilizados para actividades tales como gatear, caminar, control de la cabeza y cuello y la deglución. La AME afecta aproximadamente a 20.000 personas en todo el mundo. Uno de cada 6.000 bebés nace con AME. Es la principal causa genética de muerte en los niños menores de dos años.
El gen mutado responsable de la AME es portado por unos 20 millones de posibles padres en los Estados Unidos y la Unión Europea. La mayoría no saben que son portadores. Los pacientes con AME se subdividen en cuatro subtipos en función del inicio de la enfermedad y la gravedad, pero todos ellos sufren degeneración de las neuronas motoras que controlan los músculos voluntarios, en las extremidades y debilidad muscular del tronco que lleva a dificultad respiratoria y, en los casos mas graves, la muerte.
El estudio principal se llevo en siete países europeos. Fue un estudio doble ciego, controlado con placebo en 165 pacientes con AME/SMA tipo II y tipo III no ambulatorios, de edades comprendidas de entre 3 y 25 años. Los pacientes fueron asignados al azar a tratamiento (10 mg/kg de olesoxime dosificada diariamente con una suspensión oral líquida o placebo en una proporción de 2:1). Fueron evaluados cada tres meses durante dos años. El primer resultado fue el cambio en la función motora a los dos años mediante una escala estandarizada neuromuscular de la enfermedad funcional, el MFM. Los segundos resultados incluyeron una escala adicional, la Escala Motora funcional de Hammersmith para la atrofia muscular espinal, así como las medidas de electromiografía, la función pulmonar, los resultados informados por los pacientes, tales como la impresión clínica global (CGI), calidad de vida (PedsQL), típicas complicaciones de la AME/SMA y la seguridad del producto.
Los resultados de este estudio fundamental mostraron una pérdida progresiva de la función motora en los pacientes tratados con placebo, como se describe para la progresión de la enfermedad y documentado de manera similar en otros ensayos de observación e intervención. Se impidió esta pérdida de función, evaluado como la variable principal, en dos añso en pacientes tratados con olesoxime, con menos efectos adversos relacionados con la enfermedad. Otros criterios de valoración secundarios fueron consistentes en estos efectos. Los resultados detallados se publicarán y presentarán en las próximas conferencias en Europa y los Estados Unidos. El descubrimiento de olesxime y su desarrollo para la AME/SMA fue apoyado principalmente por AFM-Teletón, la asociación francesa de Distrofia Muscular.
"La atrofia muscular espinal es una enfermedad devastadora y una de las causas principales de muerte en los bebés y los niños menores de dos años. Los niños con una forma menos grave de AME/SMA sufren atrofia muscular progresiva y pérdida de la movilidad y la función motora", dijo el Dr Enrico Bertini, el investigador principal del estudio. "Olesoxime tiene el potencial de ser el primer tratamiento aprobado específicamente desarrollado para pacientes con AME. Su efecto neuroprotector combinado con menos efectos adversos causados por la enfermedad en sí es alentador. Los resultados y los biomarcadores establecerán normas para futuros ensayos clínicos en pacientes con AME/SMA".
"Estamos muy agradecidos por el apoyo financiero a largo plazo y el compromiso de AFM-Teletón y nuestros otros accionistas, a los pacientes, a sus familias y a los médicos que nos han permitido completar este ensayo principal con olesoxime", dijo Christine Placet, presidente ejecutivo oficial de Trophos. "Nuestra atención se centra ahora en los escalones de regulación necesarios para llevar este importante producto para los pacientes lo más rápidamente posible. Actualmente estamos explorando varias opciones, incluyendo posibles asociaciones de la industria y la identificación de nuevas fuentes de financiación ".
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